ACE-031 (ActRIIB-Fc · ACVR2B-Fc)

Proteína de fusão que bloqueia a miostatina e ligantes relacionados, promovendo crescimento muscular; estudada em distrofias musculares (fase 2 interrompida).

What is ACE-031

ACE-031 é uma proteína de fusão recombinante composta pelo domínio extracelular do receptor de activina tipo IIB (ActRIIB) ligado à região Fc da IgG1 humana. Desenvolvida pela Acceleron Pharma, atua como "receptor chamariz": circula na corrente sanguínea e captura miostatina (GDF-8), GDF-11, activinas e outros membros da família TGF-β antes que eles se liguem aos receptores naturais no músculo, removendo assim o freio endógeno sobre o crescimento muscular. Ao neutralizar esses ligantes inibitórios, ACE-031 permite que a via de sinalização anabólica muscular (PI3K/Akt/mTOR) opere sem supressão, resultando em aumento da massa muscular esquelética e redução concomitante de gordura corporal observados em modelos animais e nos primeiros ensaios clínicos em humanos. Os ensaios de fase 2 em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) foram interrompidos em 2013 pela própria empresa após sinais de segurança vascular — epistaxe, telangiectasias e sangramento gengival — atribuídos à inibição off-target de BMP-9 e BMP-10, ligantes críticos para a homeostase do endotélio vascular. Não há aprovação regulatória para nenhuma indicação; uso restrito a pesquisa (RUO).

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